Rappel du dogme de la biologie moléculaire (ADN transcrits en ARN messagers, ARNm, qui seront traduits en protéines) incluant l'épigénome et l'épitranscriptome. Elargissement de ce dogme aux ARN non codants. Aperçu de diverses stratégies utilisant les acides nucléiques de type ARN ou ADN comme médicaments : molécules RNA (shARN, siARN, miARN) pour la répression de gènes, oligonucléotides de type antisens, ribozyme, aptamère ou leurre à ARN, ainsi que l'édition génique pour inactiver ou réparer un gène (incluant le système CRISPR/Cas9) et la production d'ARNm pour la vaccination. Ces molécules, utilisées seules, en couplage avec d'autres molécules ou associée à un vecteur viral ou non viral, ont été développées pour traiter de manière personnalisée des pathologies rares (génétiques), mais pas que ! Les maladies virales, les cancers et d'autres pathologies sont aussi ciblés par ces molécules développées depuis plusieurs dizaines d'années. Divers exemples concrets seront abordés.
- Titulaire: Frédérique COPPEE